難病という定義が明確でない時代があり、難病に対する統一的な施策がとられていなかった。しかし、1972年10月に「難病対策要綱」が策定され、これを機にわが国の難病対策は総合的な施策の推進に取り組んだ。
同要綱では、難病を、①原因が不明で、治療方法が未確立であり、かつ、後遺症を残すおそれが少ない疾病、②経過が慢性にわたり、単に経済的な問題のみならず介護等に著しく人手を要するために家族の負担が重く、また精神的にも負担の大きい疾病、と規定した。
対策の進め方としては、調査研究の推進、医療施設の整備、医療費の自己負担の解消を中心に難病対策の推進を図ることとした。医学的に未解明な部分が多く、体力・経...